齐鲁科研 | 我院神经内科作为主要参研单位参与的药物临床试验研究结果在JAMA Neurology 发表

2024年3月4日，由复旦大学附属华山医院神经内科牵头，我院神经内科作为主要参研单位的临床药物试验项目“FcRn拮抗剂巴托利单抗治疗全身型重症肌无力的III期临床试验”研究结果在线发表于JAMA Neurology（《美国医学会杂志·神经病学》，Top 期刊，2022 Impactor Factor，29分），我院焉传祝教授为本中心项目主要研究者（PI），岳耀先医生为执行研究者（Sub-I），同时为该论文的共同第一作者。

本研究共纳入复旦大学附属华山医院、山东大学齐鲁医院（青岛）、中国医学科学院北京协和医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属第一医院等国内27家中心共132例全身型重症肌无力患者，比较巴托利单抗治疗组与安慰剂组在随机双盲治疗期间的有效性和安全性。

结果显示，在第1周期的治疗后第43天，巴托利单抗组的重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）持续改善率（ADL评分较基线改善≥3分且连续持续4周的比例）为58.2%，显著高于安慰剂组的31.3%；巴托利单抗组的重症肌无力定量评分（QMG）持续改善率（QMG评分较基线改善≥3分且连续持续4周的比例）为64.2%,显著高于安慰剂组的40.6%。安全性方面，巴托利单抗组在治疗第1周后出现血清白蛋白降低和胆固醇增高，在治疗第6周时最为明显，但在最后一次用药后4周均恢复至近基线水平，试验期间无相关严重不良反应报道。

本研究为首个国内申办方、国内主研、国内多中心参与的全身型重症肌无力III期临床试验，提供了中国FcRn拮抗剂治疗重症肌无力领域首个高级别的循证医学证据。我院神经内科研究团队与临床试验机构、申办方及CRO密切协作，遵循GCP要求，保质保量地完成了随机双盲期及开放扩展期研究，入组患者例数位居第二，成为主要参研单位。通过该项试验研究，研究团队积累了多中心协作临床研究的宝贵经验，为后续项目的开展奠定了良好的基础。

近年来，在医院的鼓励和支持下，我院神经内科高度重视药物临床试验研究，各个亚专业与临床试验机构密切协作，以严谨专业的态度、积极高效的服务，规范开展药物临床试验研究，持续为患者提供国内领先的诊疗方案。目前神经内科承担国内多中心II/III/IV期临床试验项目12项（药物9项，医疗器械3项），国际多中心III期临床试验3项。目前已完成项目3项，进行中项目3项，待启动项目9项。

以下为我院神经内科目前进行中的临床试验项目，有意向的患者可与项目医生联系：